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八大胜官方网址:项目启动会议对所有成员进行了全面的培训

时间:2022/11/3 15:17:20   作者:   来源:   阅读:14   评论:0
内容摘要:从复旦大学附属儿童医院获悉,2022年10月31日,由复旦大学附属儿童医院王毅教授牵头的多中心、单臂、非随机、开放临床试验正式启动,评估静脉注射EXG001-307治疗1型脊髓性肌萎缩症患者的安全性和有效性。目前国内针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的靶向治疗有两种,即反义寡核苷酸药物和小分子药物。基因替代疗法药物在中国尚未...

从复旦大学附属儿童医院获悉,2022年10月31日,由复旦大学附属儿童医院王毅教授牵头的多中心、单臂、非随机、开放临床试验正式启动,评估静脉注射EXG001-307治疗1型脊髓性肌萎缩症患者的安全性和有效性。


目前国内针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的靶向治疗有两种,即反义寡核苷酸药物和小分子药物。基因替代疗法药物在中国尚未上市,价格昂贵。G001-307八大胜官方网址SMA基因替代疗法,有望提供一种有效、安全、高性价比的新型治疗药物。这也是国内首例系统性基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症的IND(探索性新药)研究。


复旦儿童医院介绍,临床试验项目集结了包括神经内科、康复科、免疫学、心内科、肝病科、呼吸科、检验科、重症医学科、临床医学科等科室23名专家和4名研究护士。项目启动会议对所有成员进行了全面的培训,包括研究方案和GCP培训,并讨论了项目实施细则和招募计划。本研究还将与Maer SMA护理中心合作,积极开展受试者招募和筛选,以及SMA治疗研究的整体管理。


复旦儿科SMA多学科团队还参与了国际多中心小药物分子研究,从而锻造了具有国际临床研究水平和能力的团队,同时在国内领导中国SMA诊疗中心联盟(74家覆盖全国的医疗机构),大力推进中国SMA多学科管理与合作;致力于推动SMA靶向治疗药物在中国的上市后临床研究。这也为IND的研究奠定了坚实的基础。




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